2024年6月28-29日，美国华人生物医药科技协会CBA-China年会圆满落幕。本次大会上，健新原力参与并组织了多个论坛，首席执行官曾德婉博士策划主持【投资与BD领域】论坛、联合创始人兼总裁李玉玲博士与CDMO运营高级副总裁朱敏博士策划主持【先进疗法领域】论坛。同时，健新原力携多位专家学者也在此次大会上从研发、技术、工艺、AI等多个角度探讨生物医药的发展前景。 

演讲干货分享

1. 外泌体的成药性——我们准备好了吗？

朱敏 博士

健新原力CDMO运营高级副总裁

外泌体是活细胞分泌的直径为 30～100 nm 的囊泡，作为一类新型的天然药物传递载体，负载的治疗物质包括小分子、蛋白质、寡核苷酸等。其独特的生物兼容性、毒性，可通过血脑屏障等性质，收到越来越多的制药人的关注。但是外泌体复杂的结构，给负载药物的表征带来巨大挑战，使其成药之路崎岖坎坷。

在本次会议中，朱敏博士首次对外公开了健新原力在外泌体领域的进展。报告回顾了外泌体成药历史的经验教训，并从QbD的角度，为其成药性中的CMC挑战提供思路和实战经验。健新原力积极开发外泌体技术平台，致力于与客户共同推动外泌体项目。

2. 圆桌讨论：创新药跨境交易的经验分享

曾德婉 博士

健新原力首席执行官

曾德婉博士主持圆桌讨论并进行了创新药跨境交易的经验分享。创新药的出海、跨境交易在资本寒冬中遇到了更大的挑战，然而在这样的市场背景下，我们依然看到了多起优秀的合作案例。

嘉宾提到，我们在此更需要做好前期的准备以及内外部的沟通和连结。对内明确需求、寻找差异化、权衡利弊；对外合作双方建立信任、共同寻求共赢。同时，跳出“跨境交易”，嘉宾们也呼吁国内的大药企积极与国内的Biotech进行合作，共同赋能中国医药BD市场，推动国内创新药的发展。

除此之外，健新原力曾德婉博士也主持了圆桌论坛“医药创新的投资图谱”、李玉玲博士主持了圆桌论坛“先进疗法CXO的现状、挑战、机遇和发展方向”与“基因疗法药物的不同递送平台”、朱敏博士主持了圆桌论坛“拓展细跑疗法临床应用的多样化潜能”，与行业同仁热烈探讨、思维碰撞，从工艺到商业化不同角度分享深刻洞见，推动生物药与先进疗法的发展和临床应用分享。

3. LNP作为递送药物系统在基因治疗中的应用

李玉玲 博士

健新原力联合创始人兼总裁

李玉玲博士在此报告中讲述了LNP高效递送各种核酸药物及基因编辑工具，通过保护核酸药物免受体内降解，增强其稳定性和递送效率，且其表面可以进行修饰，实现靶向递送特定类型的细胞。然而，LNP在基因治疗中的应用也面临生产成本高、可放大性和稳定性有待提高等挑战。未来的研究将致力于进一步优化LNP的设计和制备方法。

健新原力已建立了高效的LNP技术平台，解决行业痛点。并在靶向基因递送和基因编缉、传染病疫苗、个性化肿瘤疫苗、蛋白替代等都建立了优化的LNP应用平台， 以优质的CDMO服务赋能于ATMP药物的创新，临床开发和商业化生产。

4. RNA技术与先进疗法的跨界融合

方子辉 博士

健新原力RNA卓越中心负责人

方子辉博士在演讲中总结了细胞治疗目前的市场趋势和亟待突破的技术瓶颈，以及RNA技术如何助力细胞治疗产品提高治疗效果并降低成本。个性化肿瘤疫苗和细胞治疗联合对抗实体瘤，mRNA-LNP体内靶向的细胞疗法和和LNP介导的基因疗法会是很有前景的跨界融合治疗手段。

5. 质粒在ATMP产品开发中的难点和策略

王珊珊 博士

健新原力RNA卓越中心原液负责人

王珊珊博士讲述了质粒作为绝大部分细胞与基因治疗产品的关键起始物料，应用场景非常广泛，既可作为载体直接作用于人体，也可作为病毒载体生产的原料或者mRNA疫苗生产的模板。因此，质粒及其工艺开发的重要性尤为凸显。本演讲针对目前行业中质粒工艺和生产的主要挑战和难点进行说明，并介绍健新原力具有明显优势的质粒平台工艺，以支持不同用途的质粒工艺开发和生产。

6. 跨平台CMC项目管理助力ATMP药物敏捷开发

张文捷

健新原力PM&RA高级总监

张文捷老师针对跨平台CMC项目管理展开分享。敏捷开发的模式是对项目管理团队的协同性和专业能力提出了更高的要求。跨平台服务也是CDMO的开展复杂药物的全生命周期管理必须具备的能力。

健新原力CMC项目管理已实现的敏捷开发实例，通过申报策略设计、团队成员的跨平台的交互、工艺分段开发和平台技术成果的自主迭代等实施细节为合作伙伴的管线赋能，极大地缩短开发周期并控制沉没成本，最重要的是项目风险也得到降低。这样的项目管理方式的也为ATMP复杂药物开发的提供了新的思路。

7. 生成式AI大模型在生物医药行业应用

陈俊杰

健新原力IT执行总监

陈俊杰老师在此报告中讲到生成式AI大模型在生物医药行业具有巨大潜力。它们能够处理和分析大量结构化及非结构化数据，加速工艺的优化，全面提升合规性。通过私有化部署可以确保安全性，整合内部信息和数据，部署规划式AI，解决复杂问题，全面提升效率。这种技术的发展，正在推动生物医药行业向更高效、更精准的方向发展。

本次健新原力借由CBA-China年会提供的专业平台，在多个生物领域论坛带来前沿话题演讲，汇聚科学智慧，传递行业发展动态。在大会健新原力展位之上，健新原力科学家也与中美医药界行业同仁专业探讨，与客户面对面深入交流洽谈，携手驱动新药发展未来，让先进创新疗法点亮治愈之路。